La Agencia Europea del Medicamento ha recibido una petición de aprobación de un tratamiento para una enfermedad rara: la hiperamonemia, acumulación de amonio en la sangre por culpa de una mutación que impide el correcto metabolismo (procesamiento) del nitrógeno presente en las proteínas.Este elemento es clave en los aminoácidos, los eslabones que forman las proteínas, como indica la raíz amino de su nombre. En un organismo sano, ese nitrógeno acaba excretándose por la orina en forma de urea. Cuando el proceso falla, se forma amoniaco que va al cerebro y causa una importante discapacidad física e intelectual e incluso la muerte del niño.
La terapia, desarrollada por Cytonet, consiste en inyectar células hepáticas sanas al hígado del recién nacido. Con ello se consigue solventar el fallo congénito. Tiene la ventaja de que “basta con recuperar un 2% de la función hepática” para que los efectos se reviertan, afirma Vicente Rubio, del Instituto de Biomedicina de Valencia (perteneciente al CSIC) y miembro del Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras (Ciberer).
Actualmente, la mejor solución para estos niños, que empiezan a sufrir la enfermedad en cuanto nacen porque ya la madre no puede encargarse de eliminar el nitrógeno, es un trasplante de hígado. Pero esa intervención es muy complicada en recién nacidos (no hay órganos y las venas y arterias son muy pequeñas). Hay posibles tratamientos paliativos (restringir la ingesta de proteínas, fármacos que eliminan el amoniaco por una vía distinta de la urea, hemodiálisis), pero son solo soluciones temporales.
La idea del tratamiento con células hepáticas sanas es “hacer de puente hasta el trasplante”, afirma Rubio, que no ha participado en el desarrollo pero lo conoce bien. “Las células deben inyectarse en el hígado, y para ello se usa la vena porta. Parece que duran bastante”
Noticia del País ver más aquí
No hay comentarios:
Publicar un comentario